นักวิจัยชาวจีนคิดค้นวิธีการรักษาใหม่เพื่อรักษาโรคเอดส์
ทีมวิจัยจากมหาวิทยาลัยวิทยาศาสตร์และเทคโนโลยีอู่ฮั่น (WUST) ได้พัฒนาระบบนำส่งแบบกำหนดเป้าหมายใหม่ เพื่อส่งเครื่องมือตัดแต่งยีนเข้าสู่เซลล์ เครื่องมือดังกล่าวจะระบุตำแหน่งไวรัสเอชไอวี (HIV) ได้อย่างแม่นยำ และตัดจีโนมออกเป็นชิ้นเล็กชิ้นน้อย ส่งผลให้สามารถรักษาให้หายขาดได้ หนังสือพิมพ์ไชน่าไซแอนซ์เดลีรายงานเมื่อวันอังคารที่ผ่านมา
วิธีการรักษาเอชไอวีในปัจจุบันประกอบด้วยการบำบัดแบบค็อกเทล (cocktail therapy) ที่ใช้กันอย่างแพร่หลาย รวมถึงวิธีการใหม่ๆ ที่กำลังเกิดขึ้น เช่น การบำบัดด้วยเซลล์ภูมิคุ้มกันและการบำบัดด้วยยีน การบำบัดแบบค็อกเทลมีเป้าหมายเพื่อยับยั้งการจำลองตัวของไวรัสให้ได้มากที่สุด เพื่อปรับปรุงคุณภาพชีวิตและอัตราการรอดชีวิตของผู้ป่วย อย่างไรก็ตาม การบำบัดแบบค็อกเทลไม่สามารถกำจัดไวรัสทั้งหมดได้
การบำบัดด้วยเซลล์ภูมิคุ้มกันทำได้เฉพาะการระบุและกำจัดเซลล์ที่กำลังจำลองไวรัสอยู่เท่านั้น โดยไม่เปลี่ยนแปลงเซลล์ที่ติดเชื้อและพักตัวอยู่ การบำบัดด้วยยีนที่มีอยู่ในปัจจุบัน เช่น การใช้ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน (adeno) เป็นพาหะนำส่ง มักมีข้อบกพร่อง เช่น ความสามารถในการกำหนดเป้าหมายต่ำและความเป็นพิษเนื่องจากการใช้ยาเกินขนาด
สำหรับการศึกษาจาก WUST ซึ่งผลการศึกษาดังกล่าวได้รับการตีพิมพ์ในวารสาร Molecular Therapy ทีมวิจัยที่นำโดย กู้ เฉาเจียง ได้คิดค้นระบบส่งมอบ CRISPR-Cas12a แบบกำหนดเป้าหมายที่ควบคุมโดยเอ็กโซโซม (EMT-Cas12a) โดยใช้เอ็กโซโซมที่ออกแบบมาเป็นพิเศษ
เอ็กโซโซมเป็นถุงจิ๋ว (เวสิเคิล) ขนาดเล็กที่เซลล์หลั่งออกมา ทำหน้าที่ขนส่งข้อมูลทางชีวภาพ เช่น โปรตีนและอาร์เอ็นเอ และทำหน้าที่เป็นตัวกลางระหว่างเซลล์ Cas12a ซึ่งมักเรียกกันว่า "กรรไกรตัดยีน" เป็นเครื่องมือตัดแต่งยีนที่สามารถตัดดีเอ็นเอได้อย่างแม่นยำ
การบำบัดแบบใหม่นี้ใช้เอ็กโซโซมเพื่อนำ Cas12a เข้าสู่เซลล์เพื่อระบุตำแหน่งของไวรัสเอชไอวีได้อย่างแม่นยำ รวมถึงไวรัสเอชไอวีแฝง และทำลายจีโนมของไวรัส ทำให้สามารถรักษาโรคเอดส์ได้อย่างมีประสิทธิภาพ การบำบัดนี้มีข้อดีหลายประการ เช่น ความสามารถในการกำหนดเป้าหมายที่แข็งแกร่ง ระดับความปลอดภัยสูง และความสามารถในการทำการตัดเซลล์ร่วมกันได้หลายครั้ง
ในการทดลองกับหนูที่ติดเชื้อเอชไอวีและตัวอย่างเลือดที่เก็บจากผู้ป่วยโรคเอดส์ พบว่าวิธีการรักษานี้มีประสิทธิภาพในการกำจัดไวรัสและสร้างภูมิคุ้มกันใหม่ ในกลุ่มทดลองหนึ่ง พบว่าการกำจัดไวรัสในหนูสองในสามตัวทำได้อย่างสมบูรณ์
การบำบัดดังกล่าวได้ผ่านการตรวจสอบจริยธรรมทางการแพทย์แล้วและเข้าสู่ขั้นตอนการวิจัยทางคลินิกแล้ว ตามที่นักวิจัยระบุ
